Cento scimmie per un solo farmaco. Cinquantamila dollari per ogni animale. È la contabilità, brutale e costosa, che la FDA ha deciso di archiviare lo scorso 2 dicembre con una nuova bozza di guida che promette di scuotere le fondamenta della ricerca preclinica. L'agenzia americana ha messo nero su bianco l'intenzione di eliminare, o quantomeno ridurre drasticamente, l'obbligo dei test di tossicità della durata di sei mesi sui primati non umani per lo sviluppo di anticorpi monoclonali.
Non è solo una questione etica, anche se il benessere animale pesa. È pragmatismo scientifico.
Marty Makary, il commissario della FDA, non ha usato giri di parole: la scienza moderna ha ormai superato la vecchia gabbia dei test in vivo. L'agenzia punta tutto su "valutazioni del rischio" che integrino modelli davvero rilevanti per l'uomo. Si parla di tossicologia computazionale, organoidi, dati di sicurezza reali. Strumenti che, secondo Makary, sono "molto più efficaci e umani" rispetto alle procedure standard che abbiamo accettato per decenni come unico standard possibile.
Il sistema attuale ha falle enormi. Un programma non clinico tipico per questi anticorpi coinvolge spesso macachi. I costi lievitano, i tempi si dilatano. E il risultato? Spesso deludente.
Richard Pazdur, direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER), ha toccato il punto dolente: molti prodotti superano brillantemente i test sugli animali, per poi fallire miseramente quando arrivano all'uomo. Problemi di sicurezza, scarsa efficacia. Il modello animale, semplicemente, non aveva previsto quello che sarebbe successo nell'organismo umano. La nuova rotta serve proprio a questo: prendere decisioni migliori, prima.
La bozza, che una volta finalizzata andrà a integrare le linee guida del 2012 (la famosa S6 Addendum), non nasce dal nulla. Arriva dopo un confronto serrato — culminato in un workshop pubblico a luglio 2025 — con ricercatori e difensori dei pazienti. L'obiettivo finale dichiarato è duplice: accelerare l'arrivo delle cure sul mercato e, non secondario, tagliare i costi di sviluppo. Risparmi che, si spera, potrebbero prima o poi alleggerire anche il prezzo finale dei farmaci al banco.
Informazioni sul quadro normativo e le alternative
La bozza di orientamento rilasciata rientra in una tabella di marcia più ampia dell'agenzia per la riduzione della sperimentazione animale. La FDA ha confermato che continuerà a collaborare strettamente con i partner federali, tra cui il National Institutes of Health (NIH) e il Comitato di coordinamento interagenzia per la convalida dei metodi alternativi (ICCVAM), oltre che con gli enti regolatori internazionali. L'intento è validare ed espandere l'uso di nuove metodologie di approccio (NAM) in diverse aree terapeutiche. Il documento, quando diverrà definitivo, servirà come supplemento tecnico alla Guidance for Industry S6 Addendum del maggio 2012, rafforzando i concetti di flessibilità scientifica e valutazione specifica del prodotto.
Glossario
- Anticorpi monoclonali: molecole prodotte in laboratorio progettate per servire come anticorpi sostitutivi in grado di ripristinare, migliorare o imitare l'attacco del sistema immunitario alle cellule indesiderate.
- Sistemi organoidi: versioni miniaturizzate e semplificate di un organo prodotte in vitro in tre dimensioni che mostrano un'anatomia microscopica realistica.
- Tossicologia computazionale: utilizzo di modelli matematici e informatici per prevedere gli effetti avversi delle sostanze chimiche e farmaceutiche sugli organismi viventi.
FDA — FDA Releases Draft Guidance on Reducing Testing on Non-Human Primates for Monoclonal Antibodies (02 dicembre 2025).
