L’8 dicembre 2025 la Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato Omisirge (omidubicel-onlv) come prima terapia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) destinata a pazienti con anemia aplastica severa (SAA): l’indicazione si estende agli adulti e ai pazienti pediatrici di età sei anni e oltre quando non è disponibile un donatore compatibile e dopo condizionamento a ridotta intensità.
Omisirge è un prodotto derivato dal sangue di cordone ombelicale le cui cellule staminali sono state chimicamente potenziate con nicotinamide (una forma di vitamina B3) prima dell’infusione. L’obiettivo del trattamento è ripristinare la funzione ematopoietica nei pazienti con SAA, riducendo alcune delle limitazioni storiche legate all’uso di sangue di cordone non modificato, come il recupero ematopoietico tardivo e il rischio aumentato di infezioni.
La nuova approvazione segue i dati di uno studio prospettico, in aperto e a braccio singolo, condotto su pazienti di età pari o superiore a sei anni affetti da SAA. Nella popolazione di efficacia 12 pazienti su 14 hanno ottenuto un ingrafamento neutrofilo precoce e sostenuto, con tempo mediano alla ripresa dei neutrofili pari a 11 giorni (range 7–20 giorni). Questo risultato è stato sottolineato dall’FDA come elemento chiave per la riduzione dei tempi di recupero dopo il trapianto.
Gli eventi avversi più frequenti segnalati includono febbrile neutropenia, infezioni virali e batteriche, iperglicemia, trombocitopenia immune e polmonite; le citopenie autoimmuni sono state osservate nel 25% dei pazienti. La sicurezza del prodotto richiede quindi un’attenta sorveglianza post-trapianto, in particolare per il rischio infettivo e per le manifestazioni autoimmuni che possono insorgere nei mesi successivi.
Dal punto di vista regolatorio, l’applicazione di Omisirge ha ricevuto le designazioni Orphan Drug e Priority Review; l’approvazione è stata concessa a Gamida Cell Ltd.. Clinici ed esperti pediatrici citati nella nota dell’FDA hanno evidenziato come il prodotto possa offrire un’opzione terapeutica valida per quei pazienti per i quali non è reperibile un donatore compatibile, integrando le attuali strategie che prevedono immunosoppressione o trapianto da donatore correlato o sangue di cordone tradizionale.
La procedura terapeutica descritta prevede un condizionamento a ridotta intensità seguito dalla somministrazione del prodotto cellulare. Secondo il comunicato, il conseguente accorciamento dei tempi per la ripresa neutrofila può tradursi in degenze più brevi e potenzialmente in una minore incidenza di infezioni, benché la popolazione studiata sia ancora ristretta e permangano questioni aperte sulla gestione a lungo termine delle citopenie autoimmuni.
L’approvazione rappresenta una svolta nel panorama di trattamento per la SAA, malattia rara e potenzialmente fatale caratterizzata dall’incapacità del midollo di produrre cellule ematiche; resta tuttavia fondamentale che centri esperti continuino a monitorare esiti clinici e complicanze nel tempo per definire con chiarezza i benefici netti e i limiti d’uso del prodotto.
Informazioni sul prodotto e sul trattamento
Omisirge (omidubicel-onlv) è stato approvato dalla FDA l’8 dicembre 2025 e indicato per pazienti con anemia aplastica severa di età pari o superiore a 6 anni che necessitano di HSCT dopo condizionamento a ridotta intensità e per i quali non è disponibile un donatore compatibile. Il prodotto è ottenuto da sangue di cordone ombelicale le cui cellule staminali vengono trattate con nicotinamide prima della somministrazione per migliorarne le caratteristiche funzionali. Nello studio citato, su 14 pazienti valutabili l’ingrafamento neutrofilo è stato osservato in 12 casi, con tempo mediano alla ripresa dei neutrofili 11 giorni (range 7–20). Gli effetti avversi più riportati sono febbrile neutropenia, infezioni virali e batteriche, iperglicemia, trombocitopenia immune e polmonite; inoltre, citopenie autoimmuni si sono verificate nel 25% dei pazienti. L’autorizzazione ha ricevuto Orphan Drug e Priority Review; il titolare dell’autorizzazione è Gamida Cell Ltd.. L’uso del prodotto va valutato considerando le alternative terapeutiche (immunosoppressione, trapianto da donatore correlato, utilizzo di sangue di cordone non modificato) e la necessità di strutture in grado di gestire le complicanze infettive e autoimmuni post-trapianto.
Glossario
- Anemia aplastica severa (SAA): condizione rara in cui il midollo osseo non produce adeguatamente globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, con rischio elevato di infezioni e sanguinamento.
- Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT): procedura che sostituisce il midollo difettoso con cellule staminali ematopoietiche sane per ristabilire la produzione ematica.
- Sangue di cordone ombelicale (UCB): fonte di cellule staminali raccolte alla nascita dal cordone ombelicale; può essere usato come alternativa a donatori adulti ma presenta limiti come il recupero ematopoietico più lento.
- Nicotinamide: una forma di vitamina B3 utilizzata qui come agente chimico per modificare e potenziare le cellule staminali prelevate dal sangue di cordone.
FDA — Press Release: FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Severe Aplastic Anemia (December 8, 2025). https://www.fda.gov/news-events/press-announcement... (accessed December 9, 2025).
