FDA: Approdo Cruciale per Kedrion e la Comunità PLGD-1 con la Produzione di Ryplazim® in Italia

Il via libera della Food and Drug Administration (FDA) alla struttura di Kedrion Biopharma a Bolognana segna un nuovo capitolo per i pazienti con deficit di plasminogeno di tipo 1 (PLGD-1). L'approvazione consente all’azienda italiana di produrre Ryplazim®, il primo e unico trattamento approvato specificamente per questa rara malattia genetica. Una terapia salvavita che fino a oggi ha rappresentato una speranza per chi lotta con una condizione debilitante e complessa.

Cos'è il PLGD-1 e Come Ryplazim® Risponde a Questa Esigenza

Il deficit di plasminogeno di tipo 1 è caratterizzato dalla comparsa di lesioni fibrose e legnose sulle superfici mucose del corpo, spesso nei punti più delicati come gli occhi (causando congiuntivite legnosa), le orecchie, la bocca, il sistema nervoso centrale, la pelle e il tratto respiratorio. Queste lesioni limitano la qualità della vita dei pazienti, e possono anche portare a complicanze gravi come perdita della vista e dell'udito, ostruzioni delle vie aeree e infertilità. Ryplazim®, un derivato del plasma umano, si propone di intervenire direttamente alla radice del deficit di plasminogeno, aprendo la strada a una gestione della malattia che prima era impensabile.

L’Importanza dell’Approvazione della FDA

Kedrion Biopharma è un’azienda biotecnologica internazionale focalizzata su prodotti derivati dal plasma per il trattamento di malattie rare e gravi. Con una gamma di 38 prodotti distribuiti in oltre 100 Paesi, Kedrion sta rispondendo alle necessità di persone affette da malattie che spesso ricevono poche attenzioni. Ryplazim® incarna l’impegno dell’azienda verso l’innovazione e l’eccellenza scientifica, concentrandosi su una malattia cronica che fino a oggi lasciava poche speranze.

Con il nuovo stabilimento di Bolognana pronto per la produzione di Ryplazim®, Kedrion potrà raggiungere un numero maggiore di pazienti, sia negli Stati Uniti che a livello globale. Questo risultato non rappresenta solo un traguardo aziendale, ma una conquista significativa per le famiglie colpite da questa patologia. Come sottolinea Bob Rossilli, CCO di Kedrion e General Manager per il mercato statunitense, questa espansione produttiva è un’opportunità per rispondere al crescente bisogno di un farmaco salvavita. “Offrire Ryplazim® a chi ne ha bisogno è per noi un privilegio,” ha dichiarato Rossilli.

Rebecca Bialas, co-fondatrice della Plasminogen Deficiency Foundation, ha evidenziato l’importanza di questa espansione, sottolineando che l’aumento di consapevolezza e disponibilità di Ryplazim® aiuterà i pazienti che ricevono una diagnosi corretta ad accedere finalmente a un trattamento.

Kedrion e la Missione di Supportare i Pazienti con Malattie Rare

Kedrion Biopharma, con sede Barca in Provincia di Lucca, è riconosciuta a livello internazionale per il suo impegno nella ricerca, sviluppo e produzione di terapie derivate dal plasma. Con un portafoglio di 38 prodotti vitali distribuiti in oltre 100 paesi, l'azienda si distingue per la sua missione di migliorare la vita delle persone affette da malattie rare. L’introduzione di Ryplazim® per il trattamento del PLGD-1 rappresenta un passo significativo, evidenziando l’impegno di Kedrion nell’innovazione scientifica e nell’attenzione alle necessità dei pazienti.

Un risultato reso possibile grazie al sostegno del CIATDM e delle sue collaborazioni

Aurelia Passaseo, presidente del Coordinamento di associazioni per la tutela dei diritti dei minori (CIATDM), ha espresso profonda gratitudine verso #Kedrion per l’impegno dimostrato verso i piccoli pazienti come Nicolò, per il quale il Ryplazim® rappresenta una vera salvezza, evitando interventi chirurgici ripetuti e dolorosi. Passaseo ha voluto ringraziare in particolare tutta L'azienda ed i suoi  lavoratori per aver ascoltato e sostenuto l'appello del Ciatdm e per la loro sensibilità verso le esigenze dei piccoli pazienti mantenendo un contatto costante con l'associazione:

• L’Agenzia Giornalistica Italia e Stefano Barriccelli, giornalista, che hanno contribuito a diffondere la causa di Nicolò.
• Silvia Michela Carrassi, editrice della piattaforma del Portale Social LSNN.
• Lucia Mosca, editrice e direttore del giornale online La-Notizia Net.
• Alessandra Devetag ed Elisabetta Frezza, giurista, per il loro sostegno e sensibilità.

Ryplazim®: Il Valore di una Terapia Salvavita per i Pazienti PLGD-1

Il trattamento con Ryplazim® una soluzione terapeutica, è rappresenta anche la possibilità di una vita vicina alla normalità per i pazienti. Essendo l’unico trattamento approvato dalla FDA per questa malattia, Ryplazim® si distingue per il suo approccio mirato e altamente specifico. Questo farmaco offre ai pazienti una prospettiva di salute migliorata, riducendo la frequenza e l’impatto delle complicazioni mediche derivanti dal PLGD-1.

Tabella Riassuntiva dei Dati Chiave

Glossario

• LSNN: LadySilvia® National Network Social network e piattaforma di informazione fondata da Silvia Michela Carrassi, nel 1999, che offre notizie e approfondimenti su vari temi di attualità, inclusi diritti umani, salute, scienza e tecnologia. LSNN ha sostenuto la causa di Nicolò promossa dal CIATDM, contribuendo a diffondere informazioni sulla carenza di plasminogeno di tipo 1 e sulla terapia con Ryplazim®.
• FDA: Food and Drug Administration, l’agenzia governativa statunitense che si occupa della regolamentazione di prodotti alimentari e farmaceutici, con il compito di garantire la sicurezza e l'efficacia dei farmaci, dei dispositivi medici e degli alimenti per il consumo umano e animale.
• PLGD-1: Plasminogen Deficiency Type 1, o carenza di plasminogeno di tipo 1. È una malattia rara e cronica caratterizzata dalla mancanza di plasminogeno, una proteina fondamentale per il processo di fibrinolisi, ovvero lo scioglimento dei coaguli di fibrina. La carenza di plasminogeno causa la formazione di lesioni sulle superfici mucose, dette lesioni ligneose, che possono portare a complicazioni gravi.
• Ryplazim®: Nome commerciale del trattamento a base di plasminogeno umano prodotto da Kedrion, approvato dalla FDA come primo e unico farmaco per il trattamento della PLGD-1. Si tratta di una terapia derivata dal plasma umano, che fornisce il plasminogeno necessario a prevenire o ridurre la formazione delle lesioni ligneose nei pazienti con questa condizione.
• Lesioni Ligneose: Lesioni spesse e ricche di fibrina, che si formano nelle persone con PLGD-1 su superfici mucose come occhi, orecchie, cavità orale e sistema respiratorio. Queste lesioni possono portare a complicazioni serie, come perdita della vista, ostruzioni respiratorie e infertilità.
• Kedrion Biopharma: Azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia, specializzata nella ricerca, produzione e commercializzazione di prodotti derivati dal plasma per il trattamento di malattie rare e croniche. Kedrion si impegna nello sviluppo di terapie salvavita e distribuisce i propri prodotti in oltre 100 Paesi.
• Plasminogeno: Proteina presente nel plasma umano, precursore della plasmina, un enzima che svolge un ruolo chiave nella fibrinolisi, il processo di dissoluzione dei coaguli di fibrina. La carenza di plasminogeno è alla base della PLGD-1.
• Fibrinolisi: Processo biologico in cui i coaguli di fibrina vengono degradati, permettendo la normale circolazione sanguigna. La fibrinolisi è essenziale per prevenire trombosi e altre condizioni che comportano la formazione di coaguli. Il plasminogeno è un componente chiave in questo processo.
• CCO (Chief Commercial Officer): Funzione di alto livello aziendale, responsabile delle operazioni commerciali e dello sviluppo delle strategie di vendita e marketing in un’organizzazione. Nel contesto di Kedrion, il CCO è Bob Rossilli, che guida le operazioni commerciali per il mercato globale e statunitense.
• CIATDM (Coordinamento di associazioni per la tutela dei diritti dei minori): Organizzazione italiana che promuove e tutela i diritti dei minori, intervenendo in casi di necessità per garantire accesso a cure mediche essenziali, come nel caso di Nicolò, un bambino affetto da PLGD-1 che beneficia del trattamento con Ryplazim®.
• Agenzia Giornalistica Italia (AGI): Agenzia di stampa italiana, che fornisce notizie e informazioni su eventi e tematiche di interesse nazionale e internazionale. L’AGI ha contribuito alla diffusione delle campagne di sensibilizzazione del CIATDM a favore di Nicolò.
• Lesioni Extra-vascolari: Lesioni che si formano al di fuori del sistema vascolare (vasi sanguigni) in vari tessuti e organi, e che caratterizzano condizioni come la PLGD-1. Queste lesioni possono apparire in varie aree del corpo, causando danni e complicazioni specifiche in base alla loro localizzazione.
• PLGD-1: La carenza di plasminogeno di tipo 1 (PLGD-1) è una rara malattia genetica caratterizzata dalla mancanza o insufficienza di plasminogeno, una proteina essenziale per il processo di fibrinolisi, che consente la dissoluzione dei coaguli di fibrina. In assenza di plasminogeno, si formano lesioni spesse e ricche di fibrina, note come lesioni ligneose, su diverse superfici mucose del corpo, come occhi, orecchie, bocca, tratto respiratorio e genitale, e nel sistema nervoso centrale. Queste lesioni possono causare gravi complicazioni, tra cui perdita della vista e dell’udito, difficoltà respiratorie, infertilità e, in alcuni casi, disturbi neurologici. La condizione è cronica e richiede un trattamento specifico per alleviare i sintomi e prevenire il peggioramento delle lesioni.